程勇（徐崢飾）是上海一家印度神油專賣店的老闆，生意慘淡，老婆跟別人跑了，老爹住院需要錢做手術，前妻還要帶兒子移民。他的人生一塌糊塗。
一天，一個戴著口罩的瘦弱男人找上門來。他叫呂受益（王傳君飾），慢粒白血病患者。他求程勇幫忙從印度代購一種仿製藥——印度格列寧。這種藥的成分和瑞士正版藥「格列寧」完全一樣，但價格只有正版的二十分之一。正版藥一瓶四萬塊，大多數患者根本吃不起，而印度仿製藥只要五百塊。
程勇一開始拒絕了。但走投無路的他最終還是飛去了印度。
藥神誕生
程勇拿到了印度格列寧的中國獨家代理權，以每瓶五百元的成本價進貨，五千元的價格賣出。為了打開銷路，他組建了一個草臺班子：呂受益負責聯絡病友群；「黃毛」彭浩（章宇飾），一個從農村出來的二十歲小夥子，得了白血病卻不願拖累家人，獨自在屠宰場打工，負責跑腿送貨；劉思慧（譚卓飾），單親媽媽，女兒也患有白血病，她白天照顧女兒，晚上在夜總會跳鋼管舞賺錢，負責聯絡上海各大病友群；劉牧師（楊新鳴飾），一個說著流利英語的老基督徒，自己也是白血病患者，負責翻譯和聯絡外省病友。
藥賣得很火。程勇一個月能賺幾十萬。白血病患者們把他當成救命恩人，叫他「藥神」。
退出
好景不長。一個叫張長林（王硯輝飾）的假藥販子盯上了程勇的生意。張長林之前靠賣假藥騙白血病人的錢，被程勇等人當眾拆穿後懷恨在心。他反過來威脅程勇：要麼把印度藥的渠道讓給他，要麼就去舉報程勇走私藥品。
程勇害怕了。他有兒子，不想坐牢。他以八十萬的價格把代理權轉讓給了張長林，然後用這筆錢開了一家正經的服裝廠，過上了體面的日子。
張長林拿到渠道後，把藥價從五千抬到了兩萬。很多患者又吃不起了。
呂受益之死
一年後，程勇去醫院看望呂受益，發現他的病情已經急劇惡化。呂受益因為吃不起高價藥，病情進入了急變期，需要做化療和骨髓移植，費用遠超這個家庭的承受能力。
呂受益的妻子抱著剛會走路的孩子，在病房門口哭著感謝程勇當初賣藥救了他們一年多的時間。那個曾經笑嘻嘻地說「吃個橘子」的男人，現在躺在病床上瘦得皮包骨。
不久後，呂受益割腕自殺了。他不想再拖累妻子和孩子。
程勇參加了呂受益的葬禮。病友們戴著白色口罩，沉默地站在殯儀館裡。程勇看著那些眼神，終於被徹底擊碎了。
重新賣藥
程勇決定重新賣藥。但這一次，他不再為了賺錢。
他以五百元的成本價從印度進藥，卻只賣五百元——一分錢不賺。印度藥廠後來被瑞士公司起訴停產，程勇找到了其他渠道，進價漲到了兩千，他依然只賣五百，差價全部自己貼。他把服裝廠賺的錢全部填了進去。
他聯絡了全國各地的白血病患者群，藥從上海發往全國。為了躲避警方的追查，他把每次的進貨量控制在最小範圍，親自拆分包裝，用不同的快遞發出去。
與此同時，警察曹斌（周一圍飾）——程勇前妻的弟弟——接到了追查走私藥品的任務。他一步步逼近真相，但當他看到那些因為吃不起正版藥而瀕臨死亡的患者時，他也陷入了深深的矛盾。一個老太太拉住他的手說：「我吃了三年正版藥，房子吃沒了，家人被我吃垮了。好不容易有了便宜藥，你們把他抓了，我們只有等死。」
黃毛之死
最後一次運藥時，黃毛發現碼頭有警察。這個二十歲的男孩剛剛買好了回家的火車票——他終於打算回去看看父母了。但他沒有猶豫，搶過裝藥的車就開走，引開了所有警察。
在瘋狂的追逐中，黃毛的車被一輛大卡車撞上。程勇趕到時，黃毛已經躺在血泊中。他抓著交警隊長的衣領吼道：「他才二十歲，他只是想活著，他有什麼罪！」
黃毛死了。口袋裡還揣著那張回家的火車票。
審判
程勇被捕了。在法庭上，他沒有為自己辯護太多。他被判處有期徒刑五年。
押送他去監獄的路上，警車緩緩駛過街道。路兩邊站滿了白血病患者，他們一個接一個地摘下口罩，沉默地目送著這輛車。程勇透過車窗看著那些面孔——有些他認識，有些他不認識，但每一張臉上都寫滿了感激。
程勇最終因表現良好減刑，三年後出獄。曹斌來接他。曹斌告訴他，正版格列寧已經被納入了醫保，印度的仿製藥也恢復了生產。那些患者，現在都能吃得起藥了。
陽光照在程勇的臉上。他不是藥神，只是一個普通人，做了一件不普通的事。